Cette semaine, nous mettons en lumière des traitements innovants pour les maladies cardiaques et la dépression. Nous examinons également une décision de la Food and Drug Administration autorisant les pharmaciens à prescrire un médicament COVID-19, ainsi que l’utilisation de l’intelligence artificielle dans la lutte contre la SLA. Enfin, nous abordons l’acquisition par Vertex d’un concurrent dans le domaine du diabète.
Verve Therapeutics, une société de biotechnologie de Cambridge, Mass., a commencé un essai clinique utilisant une technologie d’édition de gènes, appelée CRISPR, pour traiter les maladies cardiaques. C’est la première fois qu’un tel traitement est administré dans un essai sur l’homme. La société espère recruter jusqu’à 40 patients dans cet essai de phase 1 et prévoit de publier les résultats en 2023.
La FDA a accordé la désignation de dispositif révolutionnaire à un produit Abbot utilisé pour lutter contre la dépression résistante aux traitements. Abbott a déjà eu du succès en utilisant ce système de stimulation cérébrale profonde (DBS) pour traiter la maladie de Parkinson, mais a récemment identifié que ce système peut implanter des électrodes dans le cerveau qui peuvent être utilisées pour réguler les humeurs, réduisant ainsi les symptômes de la dépression.
Une décision récente de la FDA permet aux pharmaciens de prescrire Paxlovid, le médicament antiviral oral de Pfizer, aux personnes présentant des symptômes de COVID-19. La décision vise à accroître l’accessibilité du médicament. La demande globale pour le traitement a été nettement inférieure aux attentes depuis sa sortie initiale. L’American Medical Association s’oppose à la décision de la FDA, déclarant que le médicament doit être prescrit par des médecins connaissant les antécédents médicaux des patients et capables de suivre les progrès et de traiter les effets secondaires potentiels.
Insilico Medicine a utilisé une plateforme d’IA propriétaire, PandaOmics, pour identifier 28 cibles potentielles dans le système nerveux central qui pourraient conduire à des progrès dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Insilico, une société de biotechnologie axée sur l’IA, collabore à la recherche sur la SLA avec Answer ALS, un projet de recherche mondial qui compile les données des patients. Insilico a l’intention de poursuivre ces cibles, dont 17 sont jugées de haute confiance, dans le but de passer à des essais sur l’homme.
Vertex, qui développe des traitements du diabète à base de cellules souches, a acquis son concurrent ViaCyte pour 320 millions de dollars. ViaCyte a également fait des progrès dans le développement d’un traitement du diabète à base de cellules souches. Le traitement de ViaCyte convertit les cellules souches en cellules pancréatiques qui surveillent les niveaux de glucose une fois qu’elles sont implantées chez les patients.
