Cette semaine, nous mettons en lumière les nouvelles réglementations potentielles en matière de technologies médicales au Royaume-Uni, les défis auxquels sont confrontées les thérapies CAR-T et une autre approbation de thérapie génique basée sur CRISPR. Nous examinons également l’approche multidimensionnelle adoptée par les sociétés de biotechnologie à la recherche de financement ou de sorties potentielles. De plus, nous étudions un nouveau dispositif de dépistage du cancer de la peau.
Chaque semaine, nous mettons en lumière cinq éléments qui affectent le secteur des sciences de la vie. Voici la dernière.
L’agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé a présenté une feuille de route sur deux ans pour créer un nouveau cadre pour le secteur des technologies médicales, selon Medtech Dive. L’agence vise à discuter des changements dans des domaines tels que l’identification unique des dispositifs et les systèmes de gestion de la qualité avec les principales parties prenantes de l’industrie, avec l’intention d’établir les « éléments de base » du nouveau cadre d’ici l’année prochaine. L’agence souhaite également améliorer la reconnaissance internationale en facilitant un accès plus rapide aux appareils approuvés par des régulateurs comparables.
Les thérapies CAR-T, apparues au cours de la dernière décennie pour traiter les cancers du sang, entre autres indications, ont été confrontées à d’importants obstacles, selon Fierce Pharma. Parmi ceux-ci figurent les défis de fabrication, les critiques sur les prix, la capacité des fournisseurs et la nécessité de centres de traitement désignés en raison d’une logistique complexe. Même s’il existe un optimisme quant à l’efficacité et au potentiel de revenus des thérapies CAR-T, les limites des infrastructures de soins de santé, y compris la capacité et le personnel des hôpitaux, pourraient avoir un impact sur leur adoption généralisée. Des efforts sont en cours pour relever ces défis, mais la lenteur du changement organisationnel et du développement des infrastructures soulève des considérations à long terme pour le paysage CAR-T.
Récemment, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Casgevy, le premier médicament basé sur CRISPR, pour traiter la drépanocytose, comme le rapporte US News & World Report. Cette semaine, le médicament a reçu une deuxième approbation pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle, une maladie sanguine héréditaire. La thérapie implique une dose unique qui modifie de façon permanente l’ADN des cellules sanguines d’un patient à l’aide de la technologie CRISPR/Cas9. Malgré son prix catalogue élevé de 2,1 millions de dollars, le médicament répond à des indications graves pour lesquelles les options de traitement sont limitées.
Plus que jamais, les sociétés de biotechnologie adoptent de plus en plus une stratégie à double voie, recherchant à la fois des introductions en bourse et des acquisitions pour maximiser leur potentiel, selon un article de Fierce Biotech. Cette approche, considérée comme une nécessité sur le marché concurrentiel et dynamique des biotechnologies, permet aux entreprises de rester flexibles et de s’adapter aux circonstances changeantes. Le processus multivoie implique des ressources importantes, notamment un soutien juridique, d’audit et bancaire, et les entreprises évaluent les options de financement d’introduction en bourse, de licences ou de fusions et acquisitions en fonction de ce qui s’avère le plus convaincant pour les investisseurs. Les dirigeants du secteur comprennent la nécessité d’explorer tous les scénarios potentiels de levée de fonds et de sortie, compte tenu d’un certain optimisme prudent quant à une ouverture potentielle des marchés de capitaux et de l’augmentation récente des licences et des acquisitions auprès des grandes sociétés pharmaceutiques.
La FDA a accordé l’autorisation pour une nouvelle sonde portative alimentée par l’intelligence artificielle qui aide à identifier les signes de cancer de la peau dans les grains de beauté, les bosses ou les lésions, selon Fierce Biotech. Conçu pour être utilisé par les prestataires de soins primaires, le système de spectroscopie optique non invasive aide à reconnaître les trois cancers de la peau les plus courants (mélanome, carcinome basocellulaire et carcinome épidermoïde) au point de service pour les personnes âgées de 40 ans et plus. Bien qu’il ne s’agisse pas d’un outil de diagnostic autonome, le produit offre des résultats immédiats, guidant les médecins vers « des recherches plus approfondies » ou une « surveillance », répondant ainsi à un besoin critique en médecine en matière de détection précoce du cancer de la peau.
