Cette semaine, nous explorons les nouvelles directives de la Food and Drug Administration concernant les approbations d’essais uniques et le début par les National Institutes of Health d’un essai pour un vaccin universel contre la grippe. Nous examinons également le début des essais cliniques pour le traitement de la leucémie basé sur CRISPR et le rejet par la FDA d’un spray nasal d’épinéphrine. En outre, nous soulignons la lettre ouverte de MedTech Europe pour aborder les réformes de la réglementation européenne des technologies médicales.
Chaque semaine, nous mettons en lumière cinq éléments qui affectent le secteur des sciences de la vie. Voici la dernière.
La FDA a publié un projet de lignes directrices soulignant l’importance d’une soumission approfondie des données et d’une communication précoce pour les sociétés biopharmaceutiques cherchant à obtenir l’approbation de la FDA sur la base d’un seul essai clinique, selon Fierce Pharma. Bien que la FDA exige généralement deux études pour évaluer l’efficacité et la sécurité, des exceptions sont parfois faites pour les situations où la réalisation de plusieurs essais peut ne pas être pratique. Ces nouvelles lignes directrices soulignent l’importance de la qualité et de la quantité des données des essais cliniques. Il encourage également les entreprises à engager une communication précoce avec la FDA pour justifier une approche à essai unique et propose des options alternatives pour obtenir des preuves de confirmation.
Les National Institutes of Health ont annoncé cette semaine avoir lancé un essai clinique de phase 1 pour un nouveau candidat vaccin universel contre la grippe appelé FluMos-v2. L’essai évaluera la sécurité du vaccin et sa capacité à stimuler une réponse immunitaire. Contrairement aux vaccins contre la grippe saisonnière, qui ciblent des souches spécifiques, ce vaccin universel vise à assurer une protection contre un large éventail de souches de grippe. L’essai recrutera 24 volontaires sains. Son succès pourrait contribuer au développement de vaccins contre la grippe plus efficaces.
Une équipe de recherche a lancé un essai clinique utilisant un outil basé sur CRISPR pour procéder à l’édition de bases afin de modifier quatre gènes dans les cellules immunitaires afin d’améliorer le ciblage des tumeurs chez les patients atteints de leucémie, selon Nature. L’édition de base offre un meilleur contrôle sur les modifications de l’ADN que les solutions CRISPR traditionnelles, même si des problèmes de sécurité persistent. Plusieurs groupes de recherche étudient la technologie d’édition de base, explorant son potentiel dans le traitement du cancer et dans d’autres applications.
Selon NBC News, la FDA a annoncé cette semaine qu’elle n’approuverait pas un spray nasal d’épinéphrine. L’épinéphrine est utilisée depuis plus d’un siècle pour traiter l’anaphylaxie, le type de réaction allergique le plus grave. C’est la première fois qu’un système d’administration d’épinéphrine sans aiguille est examiné par la FDA. Le système avait déjà obtenu le soutien du comité consultatif de la FDA. Il est rare que la décision finale d’approbation diffère de l’avis du comité consultatif.
MedTech Europe, en collaboration avec 34 associations nationales, a écrit une lettre ouverte au commissaire européen à la santé et à la sécurité alimentaire soulignant la nécessité urgente d’une refonte complète du cadre réglementaire européen pour les technologies médicales. Selon Medical Plastics News, MedTech Europe reconnaît les efforts de la Commission européenne et du groupe de coordination des dispositifs médicaux pour relever les défis à court terme. Cependant, ils soulignent que la réalisation des objectifs complets de la réglementation des diagnostics in vitro et de la réglementation des dispositifs médicaux nécessite des changements radicaux en termes d’efficacité, d’innovation et de gouvernance, sans compromettre la sécurité des patients. Les principales revendications de l’organisation comprennent un système de marquage CE plus efficace (montrant la conformité des produits aux normes européennes de santé, de sécurité et de protection de l’environnement), le soutien à l’innovation par des voies d’évaluation dédiées et la mise en place d’une structure de gouvernance unique avec le pouvoir de prendre des décisions globales. les décisions.
Pour plus d’informations sur les sciences de la vie, consultez les perspectives industrielles de RSM.
