Améliorer la concurrence pour réduire les coûts des médicaments sur ordonnance aux États-Unis

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Cet essai fait partie de Vision 2020: des preuves pour une économie plus forte, une compilation de 21 essais présentant des idées innovantes, factuelles et concrètes pour façonner le débat politique 2020. Les auteurs du nouveau livre comprennent des économistes, des politologues et des sociologues éminents qui utilisent des méthodes de recherche de pointe pour répondre à certaines des questions économiques les plus épineuses auxquelles sont confrontés les décideurs politiques aujourd'hui. Les sujets vont des inégalités économiques, de la race et de la mobilité à la concurrence, aux salaires, aux impôts, à la macroéconomie et à la sécurité économique des familles.

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Aperçu

Les médicaments d'ordonnance sont parmi les interventions les plus efficaces et les plus rentables en médecine, et l'industrie pharmaceutique joue un rôle important dans la mise sur le marché de ces produits, ce qui peut nécessiter des ressources substantielles. Pourtant, le prix des médicaments aux États-Unis continue d'augmenter sans lien direct avec les coûts de développement, ce qui peut rendre les percées inabordables pour de nombreux patients, entraînant de graves conséquences cliniques.

La hausse des prix des médicaments est également un moteur important des dépenses de santé aux États-Unis, représentant désormais environ un cinquième des dépenses globales, un assureur privé signalant que 25% des dollars consacrés aux soins de santé vont aux médicaments sur ordonnance. Les États-Unis ont dépensé environ 476 milliards de dollars en médicaments d'ordonnance en 2018. Il s'agit d'une augmentation d'environ 100 milliards de dollars par rapport à 361 milliards de dollars de dépenses en 2014, la découverte et le test de nouveaux médicaments représentant des dizaines de milliards de dollars supplémentaires pour les contribuables et les particuliers. .

Ces dernières années, l'utilisation de médicaments sur ordonnance pour le traitement des maladies cardiaques et de certains types de cancer a fait de grands progrès, mais les prix élevés des médicaments sur ordonnance ont menacé de limiter la disponibilité de nouveaux médicaments transformateurs tels que les traitements de l'infection par le virus de l'hépatite C, de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dévastatrices et des produits vieux de plusieurs décennies comme l'insuline et les antibiotiques. En revanche, de nombreuses thérapies pharmaceutiques clés pour les maladies chroniques telles que l'hypertension artérielle et la dépression peuvent être obtenues pour 4 $ par mois ou moins, en raison du marché dynamique des médicaments génériques aux États-Unis.

Dans cet essai, je passerai en revue les origines des prix élevés des médicaments d'ordonnance aux États-Unis, ainsi que divers mécanismes politiques qui peuvent conduire à des dépenses plus rationnelles. Il y a quatre périodes principales dans le processus de développement d'un médicament sur ordonnance:

  • Le processus de découverte menant à l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis
  • La période d'exclusivité commerciale réservée au nom de marque qui dure au moins 12 à 14 ans après l'approbation du médicament
  • La fin de l'exclusivité commerciale et la transition vers un marché concurrentiel avec l'introduction des médicaments génériques
  • La période des médicaments génériques multisources

Les prix élevés des médicaments sont déterminés par une variété de facteurs au cours de chacune de ces périodes, et les solutions politiques que je présente dans cet essai varient en fonction du moment où le médicament se trouve actuellement. Ces recommandations politiques, dans leur intégralité, réduiraient considérablement les dépenses en médicaments d'ordonnance tout en assurant le financement continu d'une véritable innovation.

Période de découverte de médicaments

Les laboratoires de recherche financés par le gouvernement et ceux basés dans des centres universitaires à but non lucratif sont à l'origine de la plupart des découvertes fondamentales clés sur lesquelles les nouveaux médicaments sont basés et sont fréquemment cités dans les recherches sous-jacentes aux nouveaux médicaments. Ce soutien provient des fonds des contribuables par le biais des National Institutes of Health. Que l'étude fondamentale menant au développement d'une nouvelle approche thérapeutique naisse du soutien public ou du secteur privé, un travail considérable (et coûteux) est alors nécessaire pour commercialiser un médicament. Cela se fait généralement au sein de la société pharmaceutique qui détient la propriété intellectuelle d'un composé donné.

Des études montrent le rôle central que le financement public joue dans la découverte, le développement et même les tests cliniques d'un nombre croissant de médicaments transformateurs. En conséquence, il est à craindre que le public finance cette recherche clé qui génère l'innovation tandis que les fabricants obtiennent alors des droits exclusifs sur les produits et facturent des prix élevés aux contribuables mêmes qui ont financé la recherche en premier lieu.

De plus en plus d'institutions gouvernementales et universitaires soutenues par des fonds publics ont cherché à breveter et à licencier les découvertes qu'elles font et qui sont pertinentes pour la découverte de médicaments. Dans une étude récente, mes collègues et moi avons examiné tous les nouveaux médicaments – à l'exclusion des produits biologiques ou des médicaments produits à partir d'organismes vivants, par opposition aux médicaments produits par synthèse chimique – approuvés aux États-Unis de 2008 à 2017 et avons constaté que la recherche financée par le public dans les institutions à but non lucratif ou les entreprises dérivées qui avaient leurs origines dans la recherche financée par les pouvoirs publics ont apporté d'importantes contributions intellectuelles à un stade avancé à au moins un sur quatre de ces nouveaux médicaments. Mais peu de ces licences de brevet n’ont traditionnellement pas de clauses qui limitent la capacité des fabricants à facturer des prix excessifs aux payeurs gouvernementaux ou à reverser des redevances pour soutenir le futur financement public de la science.

Recommandations politiques pour la période de découverte de médicaments

Une façon de faire baisser les prix des médicaments lorsque le financement public conduit à des brevets couvrant les médicaments d'ordonnance approuvés serait que les National Institutes of Health exigent une disposition de prix raisonnable dans le transfert de technologie du secteur public au secteur privé. Cette disposition pourrait, par exemple, exiger que le prix final du produit ne soit pas supérieur à son prix basé sur la valeur – un prix reflétant la capacité potentielle du médicament à améliorer les résultats pour les patients par rapport à des interventions comparables – tel que déterminé par des organisations indépendantes.

Une version moins efficace d'une telle clause faisait partie du processus d'accord combiné de recherche et de développement des NIH de 1989 à 1995, mais elle n'a jamais été pleinement mise en œuvre et a finalement été abandonnée sous la pression du lobbying de l'industrie pharmaceutique.

Notamment, conformément à la loi Bayh-Dole de 1980, qui a établi les règles de base pour la commercialisation de la technologie découlant du financement gouvernemental, le gouvernement fédéral conserve une licence sur ces brevets et peut même entrer en vigueur pour invalider une licence de commercialisation exclusive si le produit n'est pas mis à disposition à des «conditions raisonnables». Le NIH, cependant, n'interprète pas les termes raisonnables comme s'appliquant à la tarification et n'a jamais invoqué la disposition relative à l'entrée en vigueur lorsque des groupes d'intérêt public ont demandé une telle décision.

De plus, peu de médicaments ont tous leurs brevets liés au financement gouvernemental car les fabricants de produits pharmaceutiques construisent généralement un large bosquet de dizaines, voire de centaines de brevets autour du produit avant l'approbation. Il est donc peu probable qu'une plus grande dépendance à l'égard de la disposition relative à l'entrée en vigueur serve de levier efficace pour réduire les prix des médicaments dans presque tous les cas.

Enfin, il est important pour les décideurs politiques de reconnaître que se concentrer sur la technologie brevetée passe à côté des multiples façons dont les informations et les idées générées par la science financée par les fonds publics sont reprises par les fabricants à but lucratif et appliquées à la découverte de médicaments. Un grand nombre des propositions de politique discutées par la suite dans cet essai peuvent conduire à des prix des médicaments plus rationnels et sont éthiquement justifiées par la science soutenue par le public qui sert actuellement de principal moteur d'innovation pour l'industrie pharmaceutique à but lucratif.

Période de marque uniquement

Après l'approbation des médicaments par la Food and Drug Administration des États-Unis, les fabricants détiennent des brevets et d'autres exclusivités sur leurs produits pour empêcher la concurrence directe. Il n'y a donc pas de concurrence directe qui pourrait contribuer à faire baisser les prix des médicaments. Il a été démontré que la concurrence entre les médicaments de marque qui traitent les mêmes conditions fait effectivement baisser les prix, à l'exception de quelques cas. Dans un tel environnement, le moyen le plus direct de faire baisser les prix est de permettre aux acheteurs de négocier de meilleures conditions avec les fabricants détenteurs d'exclusivité. Ainsi, la meilleure solution consiste à donner au gouvernement américain le pouvoir de négocier des prix raisonnables des médicaments sur ordonnance qui reflètent la valeur que les traitements offrent aux patients.

Actuellement, aux États-Unis, les fabricants de produits de marque peuvent fixer le prix de leur choix pendant la période d'exclusivité du marché, tandis que les marchés des acheteurs de médicaments sur ordonnance sont desservis par une mosaïque de payeurs publics et privés ayant un pouvoir de négociation beaucoup moins équivalent. Medicare – le programme gouvernemental qui couvre le paiement des personnes de plus de 65 ans – est interdit par la loi de négocier les prix avec les fabricants de médicaments. Ceci malgré la capacité de Medicare à négocier ou à fixer le prix de tout autre type de service médical couvert. Ce déséquilibre de pouvoir entre le fournisseur unique et les multiples acheteurs concurrents est aggravé par diverses règles et restrictions imposées aux payeurs et à leur capacité à refuser de couvrir certains médicaments.

Medicare Part B, par exemple, accepte les taux de paiement pour les médicaments approuvés par la FDA en fonction de leur prix de vente moyen, et les plans Medicare Part D doivent couvrir au moins deux médicaments dans chaque classe en plus de la quasi-totalité des médicaments dans six «classes protégées» (y compris cancer et VIH). Mais Medicare ne peut pas négocier le prix de ces médicaments obligatoires au nom des plans individuels qui mettent en œuvre la couverture. De même, les programmes Medicaid, qui couvrent les soins pour les pauvres et les handicapés, sont tenus de lister pratiquement tous les médicaments approuvés par la FDA sur leurs formulaires.

Dans le secteur privé, les assureurs peuvent refuser de payer pour des médicaments particulièrement coûteux qui ont des alternatives équivalentes moins coûteuses, mais ils peuvent également imposer des co-paiements élevés pour décourager la demande des patients pour ces médicaments de moindre valeur. Cette dernière approche est contrecarrée par des coupons du fabricant pour les patients et des programmes d'assistance aux patients. Pour ces raisons et d'autres, les payeurs commerciaux reçoivent en moyenne des remises inférieures à Medicare.

Recommandations politiques pour la période réservée aux marques

Pendant cette période, la manière la plus directe de lutter contre les prix excessifs des médicaments serait que le gouvernement négocie le prix des médicaments. De nombreux autres pays disposent d’organismes d’évaluation des technologies de la santé qui évaluent la valeur clinique d’un médicament nouvellement approuvé et aident à déterminer quel serait un prix équitable en fonction de son efficacité par rapport aux autres traitements disponibles. Ces organisations financées par des fonds publics recueillent des données sur l'efficacité, l'innocuité et le coût des nouveaux médicaments, par rapport à d'autres interventions, pour évaluer si le payeur doit couvrir le prix.

Cela ne se produit pas aux États-Unis, ce qui rend difficile pour les évaluations fondées sur la valeur de déterminer l'utilisation et le coût des médicaments. Actuellement, plusieurs petites entités publiques et privées assument ce rôle. Les États-Unis ont besoin d'un organisme similaire opérant au niveau du gouvernement national qui puisse prendre une telle décision dans la première année suivant l'approbation; jusque-là, les fabricants pourraient être autorisés à facturer le prix qu'ils jugent approprié. Les efforts législatifs passés pour créer un tel organisme ont été compromis par le processus politique, mais il serait mieux situé au sein du ministère de la Santé et des Services sociaux et pourrait accepter des informations sur le coût du développement et le coût de l'échec comme moyen de déterminer une justification rationnelle. , prix basé sur la valeur.

Une fois le prix établi, les augmentations de prix chaque année ne devraient pas pouvoir dépasser l'inflation, à moins que le fabricant n'apporte de nouvelles preuves qui modifient les connaissances sur la valeur du médicament. De même, la future technologie qui abaisse le coût des soins pour l'indication devrait conduire à des baisses de prix. En tant que filet de sécurité pour les médicaments particulièrement essentiels et à prix élevé pour lesquels un prix négocié ne peut être atteint, le gouvernement a le pouvoir de rembourser les fabricants de produits pharmaceutiques à un prix équitable pour l'utilisation de leur propriété intellectuelle (ainsi qu'un taux de redevance raisonnable pour tenir compte du coût de l'échec) en vertu de l'article 25 du Code américain, §1498.

Au cours de cette période, les fabricants de produits pharmaceutiques de marque dépensent des milliards de dollars par an pour persuader les médecins et les patients d'utiliser leurs produits, mais il y a une pénurie d'informations non commerciales diffusées sur les avantages, les risques et la rentabilité des médicaments. Comme alternative, nous devons soutenir des programmes indépendants conçus pour générer des informations impartiales sur la prise en charge de la maladie fondée sur des preuves, puis investir dans la diffusion active de ces informations éducatives auprès des médecins, afin qu'elles puissent se traduire de manière optimale en une prescription plus rentable.

De plus, à l'heure actuelle, les fabricants se limitent à promouvoir activement leurs médicaments principalement pour les maladies ou affections que la FDA a examinées et approuvées, même si la prescription pour des utilisations de médicaments sur ordonnance non approuvées par la FDA (ou «hors AMM») peut être commun. Les récentes décisions des tribunaux fédéraux interprétant le premier amendement ont étendu la protection de la parole commerciale et mis ces règles en danger, ce qui pourrait permettre aux fabricants de s'engager dans une large promotion de l'utilisation des médicaments hors AMM. De telles utilisations manquent souvent du même niveau de preuve que les utilisations approuvées par la FDA, et peuvent donc être potentiellement dangereuses pour les patients. Et ils peuvent également coûter cher au système. Ainsi, la FDA doit réaffirmer son engagement envers les règles actuelles de commercialisation hors AMM, qui devraient être appliquées même en vertu de la doctrine du discours commercial en évolution dans ce domaine.

Transition vers une période de marché concurrentielle

Le seul type de concurrence qui abaisse de façon constante et substantielle les prix des médicaments provient de l'introduction sur le marché américain de médicaments génériques interchangeables et approuvés par la FDA. Lorsque la période d'exclusivité du marché se termine pour un médicament donné, les fabricants de génériques peuvent entrer sur le marché et les prix baissent généralement, réduisant les dépenses de santé des patients et des payeurs et favorisant un meilleur accès au médicament.

Pourtant, les fabricants de marques utilisent souvent des stratégies de gestion du cycle de vie des produits pour prolonger les périodes d'exclusivité commerciale. Cela implique d'exploiter les interprétations des normes de brevetage en vertu de la Loi sur les brevets et de rechercher des brevets «secondaires» sur les aspects périphériques du médicament, tels que son apparence ou son enrobage, qui peuvent prolonger indéfiniment les périodes d'exclusivité commerciale. Dans un examen de deux médicaments contre le VIH, mes collègues et moi avons identifié 108 brevets différents couvrant les produits qui auraient pu prolonger leur exclusivité commerciale de 12 ans ou plus. Cette pratique peut également être étendue aux brevets «tertiaires» couvrant la délivrance d'un médicament via un dispositif, tel qu'un stylo injectable, un timbre ou un inhalateur.

Les brevets secondaires et tertiaires permettent également des stratégies de saut de produit, dans lesquelles les fabricants introduisent de nouvelles versions de leurs produits avec des changements progressifs qui n'apportent pas de progrès en matière d'efficacité, d'innocuité ou de commodité des médicaments proportionnés aux prix plus élevés facturés. Dans un cas, un fabricant d'antibiotique a successivement changé sa formulation de capsules en comprimés, puis a modifié sa force et ses marques de notation, lui permettant de garder une longueur d'avance sur l'entrée générique.

De plus, les fabricants utilisent diverses stratégies pour empêcher l'entrée en temps opportun de médicaments génériques. Il s'agit notamment de déposer des pétitions de citoyens auprès de la Food and Drug Administration, de restreindre l'approvisionnement de leurs produits pour les fabricants de génériques à utiliser dans les études de bioéquivalence et de conclure des accords avec des fabricants de génériques cherchant à contester des brevets qui incluent des accords pour abandonner le défi et retarder ou mettre fin à ses plans. pour commercialiser un produit générique concurrent.

Recommandations politiques pendant la transition vers une période de marché concurrentielle

Actuellement, certains textes législatifs en cours d’examen au Congrès tentent de traiter les stratégies génériques de retard au coup par coup, par exemple en rendant illégal la restriction des échantillons ou en exigeant une plus grande divulgation du paysage des brevets d’un produit. De même, une utilisation plus courante du processus administratif d'examen des brevets par la Commission des procès en matière de brevets et d'appel – comme la révision automatique des procédures en matière de brevets et d'appels au moment où tout brevet de médicament est inscrit auprès de la FDA – pourrait aider à éliminer les brevets insuffisamment innovants. Le Congrès pourrait également modifier la loi fédérale et ordonner à la Food and Drug Administration d'octroyer des cotes d'interchangeabilité aux médicaments qui offrent des changements non cliniquement significatifs.

Les États ont également un rôle à jouer. La réglementation autorisant ou exigeant la substitution de médicaments génériques aux produits de marque est gérée au niveau de l'État, avec des variations d'un État à l'autre. Ces lois nationales pourraient être adaptées pour permettre une «substitution thérapeutique» de médicaments dont l'efficacité a été prouvée comparable, même s'ils ne sont pas équivalents sur le plan pharmaceutique, comme un comprimé et une capsule.

Une autre solution politique qui aiderait à empêcher les brevets secondaires et tertiaires de retarder l'entrée générique serait de limiter la période d'exclusivité commerciale d'un médicament de marque à une période donnée et de ne pas permettre aux brevets secondaires ou tertiaires – ou à toute autre stratégie – de pouvoir pour bloquer l'approbation par la FDA d'une version générique. Mes collègues et moi avons proposé que les fabricants soient limités au brevet unique pour lequel ils demandent et reçoivent la restauration de la durée du brevet (une période pouvant aller jusqu'à 5 ans pour tenir compte du temps passé dans les essais cliniques et l'examen par la FDA), plus le brevet de 6 mois les fabricants d'extensions reçoivent pour tester leurs médicaments chez les enfants. À la fin de cette période, les génériques devraient être autorisés à entrer, quels que soient les autres brevets obtenus. L'incapacité d'un générique à entrer sur le marché devrait déclencher une enquête fédérale officielle pour déterminer si certaines stratégies anticoncurrentielles ont été utilisées.

Période générique multisource

Une fois qu'un médicament a perdu sa protection d'exclusivité, les prix peuvent ne pas baisser s'il n'y a pas suffisamment de fabricants de génériques sur le marché. De même, les médicaments plus anciens et non brevetés peuvent passer de marchés desservis par plusieurs fabricants à des marchés desservis par trois ou moins, ce qui donne aux fabricants restants plus de flexibilité pour augmenter les prix. Ces produits plus anciens peuvent ne pas être suffisamment lucratifs pour que d'autres fabricants de génériques entrent sur le marché.

Recommandations politiques pour la période générique multisource

Dans le passé, les longs retards dans les délais d'approbation des médicaments génériques à la FDA ont limité l'entrée de médicaments génériques dans ce type de cas, mais l'agence a considérablement accéléré les délais d'examen en raison de l'augmentation du financement provenant des frais d'utilisation à partir de 2012. Plus de ressources doivent être investies au La FDA doit s'assurer qu'il n'y a pas de retards inutiles dans l'approbation des médicaments génériques et que les directives sont produites en temps opportun pour les types d'études que les fabricants de génériques devront terminer pour recevoir l'approbation de la FDA des produits interchangeables, en particulier pour les produits complexes à petites molécules (versions génériques) des composés organiques non vivants) et des biosimilaires (versions concurrentes de médicaments biologiques).

L'importation est une solution possible en cas de prix élevés des médicaments non brevetés, en particulier s'il existe des fabricants qui vendent ces produits dans d'autres systèmes réglementaires similaires à travers le monde qui, pour une raison quelconque, ont décidé de ne pas encore demander l'approbation de la FDA. Dans une étude portant sur 170 médicaments non brevetés vendus aux États-Unis par trois fabricants ou moins, plus de la moitié (109 ou 64%) avaient au moins un fabricant approuvé par un organisme de réglementation non américain et 32 ​​(19%). en avait quatre ou plus.

Dans ces cas, un processus visant à faciliter les importations à l'échelle des États-Unis, suivi d'un processus accéléré d'approbation officielle de la FDA, pourrait aider à prévenir les pics de prix et à y réagir. Voici un exemple: la pyriméthamine – le médicament utilisé pour une complication du VIH avancé qui a connu une augmentation de prix de 5 000% sur le marché américain de Turing Pharmaceuticals, de 13,50 $ à 750 $ la pilule – est vendu par certains fabricants pour aussi peu 0,03 $ par comprimé.

Une autre solution serait de poursuivre un système de fabrication de médicaments parrainé par le gouvernement. Ces dernières années, certaines organisations privées ont développé leurs propres efforts dans la fabrication de médicaments, et d'autres fabricants de médicaments à but non lucratif ont vu le jour. Une usine de fabrication gérée par le gouvernement, comme proposé au Congrès en 2018, pourrait être mise en place pour garantir un approvisionnement continu en produits non brevetés que les fabricants de génériques à but lucratif ont perdu tout intérêt à produire.





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Améliorer la concurrence pour réduire les coûts des médicaments sur ordonnance aux États-Unis


Conclusion

Il n’existe pas de solution unique pour réduire les dépenses inutiles en médicaments sur ordonnance, car le marché évolue de manière substantielle au cours du développement d’un médicament puis de son utilisation généralisée après l’approbation de la FDA. Mais avec des changements sensibles dirigés vers les différentes forces qui affectent le marché à différents moments, les États-Unis peuvent aider à contenir la hausse des coûts des médicaments, mieux garantir que nous payons pour la valeur clinique du système – plutôt que le prix que les fabricants de médicaments pensent pouvoir extraire – et mieux assurer la disponibilité des médicaments importants pour les patients qui en ont besoin.

Aaron S. Kesselheim est professeur de médecine au Harvard Medical School Program et directeur du programme sur la réglementation, la thérapeutique et le droit, ou PORTAL, à la division de pharmacoépidémiologie et de pharmacoéconomie du département de médecine du Brigham and Women’s Hospital. Ses recherches sont soutenues par Arnold Ventures, avec un soutien supplémentaire de la Fondation Engelberg et du Harvard-MIT Center for Regulatory Science.

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