Le panel de la mort d’Alzheimer – WSJ

Un essai contrôlé randomisé a montré qu’une dose élevée du traitement éliminait 71% de l’accumulation de plaque après 18 mois et ralentissait considérablement la progression de la maladie, comme l’ont évalué les soignants et les médecins. Un autre essai a également montré une clairance amyloïde mais n’a pas réussi à démontrer un impact significatif sur la progression de la maladie.

Biogen a commis une erreur en interrompant les deux essais plus tôt. Mais il a ensuite travaillé avec la FDA sur un examen post-hoc pour comprendre les résultats discordants. Un écart majeur : les patients du second ont reçu moins de traitement. Plus longtemps les patients des deux essais recevaient une dose élevée du médicament, moins ils se détérioraient.

Les critiques d’Aduhelm, en grande partie de la gauche de la santé publique, affirment que l’essai réussi était probablement un faux positif puisque d’autres anticorps monoclonaux expérimentaux n’ont pas montré d’effet sur l’amyloïde ou la progression de la maladie. Certains neurologues pensent également que l’élimination de l’amyloïde est inefficace car la maladie d’Alzheimer a d’autres causes.

Personne ne conteste que de nombreux facteurs contribuent probablement à la maladie d’Alzheimer. Mais Aduhelm est le premier médicament à montrer un effet significatif sur la progression de la maladie chez les patients à un stade précoce. Il a le potentiel de prolonger le temps que les patients peuvent vivre de manière autonome et passer avec leurs proches, tandis que les chercheurs travaillent sur d’autres thérapies qui ciblent différentes voies de la maladie.

Les critiques ont exhorté la FDA à exiger un autre grand essai avant d’accorder l’approbation. Cela prendrait plusieurs années. La FDA a plutôt accordé une approbation accélérée à Aduhelm, que le Congrès a autorisée à donner aux patients un accès plus rapide à des médicaments prometteurs qui traitent des affections graves et répondent à un besoin médical non satisfait lorsqu’il existe une certaine incertitude quant à leurs avantages.

Après avoir perdu à la FDA, les critiques d’Aduhelm ont fait pression sur CMS pour restreindre la couverture de Medicare. CMS a presque toujours couvert les médicaments approuvés par la FDA. Mais maintenant, il est dit que Medicare ne paiera pour Aduhelm et tout futur monoclonal ciblant l’amyloïde d’Alzheimer approuvé par la FDA que si les patients s’inscrivent à un essai contrôlé randomisé. CMS annule la décision de la FDA et des médecins qui souhaitent prescrire les médicaments.

Trois autres monoclonaux ciblant l’amyloïde par Eli Lilly,

Roche et un partenariat Biogen-Eisai ont montré des résultats positifs dans les premiers essais, certains plus forts qu’Aduhelm. Les fabricants de médicaments pourraient obtenir l’approbation accélérée de la FDA au cours des deux prochaines années après avoir terminé la compilation des données des essais cliniques. Mais peu importe l’efficacité de ces traitements dans les essais cliniques.

Selon la proposition de CMS, Medicare ne les paiera que si les patients s’inscrivent à des essais en double dans lesquels ils pourraient se voir attribuer un placebo au lieu du médicament. Pourtant, les patients atteints de la maladie d’Alzheimer ne pourront s’inscrire à ces essais que s’ils vivent à proximité de grands centres de soins de santé disposant des ressources nécessaires pour les mener. Pas de chance pour les seniors de Fargo.

CMS indique également que « la diversité des patients inclus dans chaque essai doit être représentative de la population nationale diagnostiquée avec la maladie d’Alzheimer ». C’est un salut à la critique libérale selon laquelle les procès d’Aduhelm incluaient trop peu de Noirs, qui sont deux fois plus susceptibles de développer une démence que les Blancs. Pourtant, la restriction de la couverture du CMS nuira de manière disproportionnée aux patients noirs.

Il y a un débat scientifique vigoureux sur le rôle de l’amyloïde dans la maladie d’Alzheimer et sur les causes de la maladie. Selon CMS, cela n’est pas pertinent car il indique que le plus grand contributeur au déclin cognitif est la maladie cérébrovasculaire, y compris les accidents vasculaires cérébraux. « L’implication est que tout traitement ciblant spécifiquement l’amyloïde peut être moins efficace plus le niveau de maladie mixte est élevé chez un patient donné », explique CMS. Mais CMS pourrait utiliser ce même raisonnement pour restreindre tout futur traitement de la maladie d’Alzheimer, pas seulement ceux qui ciblent l’amyloïde.

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CMS, qui relève du secrétaire du HHS, doit encore prendre une décision de paiement finale. Une meilleure option consiste pour CMS à exiger des prestataires de soins de santé qu’ils collectent des données sur l’efficacité et la sécurité d’Aduhelm dans le monde réel. Mais cela n’atteindrait pas l’objectif de la gauche, qui est de limiter les traitements coûteux pour les seniors. Les libéraux préviennent que les dépenses de Medicare vont exploser si les personnes âgées ont accès à Aduhelm, qui coûte 28 200 $ par an.

C’est la véritable raison pour laquelle l’administration Biden veut restreindre de manière préventive la couverture par Medicare de tous les monoclonaux ciblant l’amyloïde. Les progressistes veulent étendre les prestations de Medicare pour gagner les votes des seniors, puis rationner les traitements pour contenir les dépenses publiques. Les médicaments contre la maladie d’Alzheimer ne seront pas la dernière cible de rationnement.