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Les EI supplémentaires observés dans les études cliniques étaient cohérents avec les effets secondaires connus du prélèvement de CSH et de l'ablation de la moelle osseuse avec le busulfan, y compris les EIG de la maladie veino-occlusive.
Pour plus de détails, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit (RCP).
Le 28 avril 2020, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a renouvelé la CMA pour beti-cel. La CMA pour beti-cel est valable dans les 27 États membres de l'UE ainsi qu'au Royaume-Uni, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé le statut de médicament orphelin beti-cel et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du TDT. Beti-cel n'est pas approuvé aux États-Unis. Beti-cel continue d'être évalué dans les études de phase 3 Northstar-2 (HGB-207) et Northstar-3 (HGB-212).
bluebird bio mène une étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité (LTF-303) pour les personnes qui ont participé à des études cliniques bio-parrainées par bluebird sur beti-cel.
À propos de bluebird bio, Inc.
bluebird bio est un pionnier de la thérapie génique dans un but précis. Depuis notre siège social de Cambridge, dans le Massachusetts, nous développons des thérapies géniques et cellulaires pour les maladies génétiques graves et le cancer, dans le but que les personnes confrontées à des conditions potentiellement mortelles avec des options de traitement limitées puissent vivre pleinement leur vie. Au-delà de nos laboratoires, nous travaillons à perturber positivement le système de santé pour créer l'accès, la transparence et l'éducation afin que la thérapie génique puisse devenir accessible à tous ceux qui peuvent en bénéficier.
bluebird bio est une entreprise humaine alimentée par des histoires humaines. Nous mettons nos soins et notre expertise au service d'un large éventail de troubles: adrénoleucodystrophie cérébrale, drépanocytose, β-thalassémie et myélome multiple, en utilisant des technologies de thérapie génique et cellulaire, y compris l'ajout de gènes et l'édition de gènes (compatible avec megaTAL).
bluebird bio a des nids supplémentaires à Seattle, Washington .; Durham, N.C .; et Zug, Suisse. Pour plus d'informations, visitez bluebirdbio.com.
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ZYNTEGLO, LentiGlobin et bluebird bio sont des marques déposées de bluebird bio, Inc.
Énoncés prospectifs
Ce communiqué contient des «énoncés prospectifs» au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Tous les énoncés prospectifs sont basés sur les attentes actuelles de la direction concernant des événements futurs et sont soumis à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient les résultats diffèrent sensiblement et défavorablement de ceux énoncés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent, mais ne sont pas limités à: concernant le potentiel du bétibéglogène autotemcel pour traiter la β-thalassémie transfusionnelle dépendante et le risque que l'efficacité et la sécurité des résultats de nos essais cliniques antérieurs et en cours ne se poursuivent pas ou ne se répètent pas dans notre essais cliniques en cours ou prévus; le risque que les essais cliniques en cours ou prévus de nos produits candidats soient insuffisants pour soutenir les soumissions réglementaires ou l'approbation de mise sur le marché aux États-Unis, ou pour une indication plus large dans l'Union européenne; le risque que les autorités réglementaires exigent des informations supplémentaires sur nos produits candidats, ce qui retarde nos délais prévus pour les soumissions réglementaires, y compris nos demandes d'approbation de commercialisation; et le risque qu'un ou plusieurs de nos produits candidats ne soient pas développés, approuvés ou commercialisés avec succès. Pour une discussion des autres risques et incertitudes, et d'autres facteurs importants, dont l'un quelconque pourrait faire en sorte que nos résultats réels diffèrent de ceux contenus dans les déclarations prospectives, voir la section intitulée «Facteurs de risque» dans notre plus récent formulaire 10-Q , ainsi que des discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants dans nos dépôts ultérieurs auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont à la date du communiqué, et bluebird bio n'assume aucune obligation de mettre à jour ces informations sauf si la loi l'exige.
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