Une percée dans la maladie d’Alzheimer, enfin

Un chercheur de Biogen travaille sur le développement du médicament aducanumab à Cambridge, Mass.


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David A. White/Presse associée

La Food and Drug Administration a redonné espoir à des millions d’Américains atteints de la maladie d’Alzheimer lundi en approuvant Biogen‘s

aducanumab, le premier traitement qui ralentit le déclin cognitif. Merci à la commissaire par intérim Janet Woodcock pour avoir résisté aux pressions de la gauche de la santé publique qui a fait campagne contre le médicament.

Le chemin tortueux de l’aducanumab vers l’approbation illustre les défis du développement de médicaments. Des centaines de traitements expérimentaux contre la maladie d’Alzheimer ont échoué dans les essais cliniques au cours des décennies. Alors que certains médicaments approuvés peuvent temporairement atténuer les symptômes comportementaux et cognitifs, aucun avant l’aducanumab n’avait montré d’impact sur la progression de la maladie.

Une des raisons pour lesquelles une percée s’est avérée insaisissable est que les chercheurs n’ont pas compris exactement ce qui cause la maladie d’Alzheimer. Sa caractéristique est une accumulation de plaque amyloïde et d’enchevêtrements tau dans le cerveau, qui commence généralement bien avant que les gens présentent des symptômes. Certains scientifiques pensent que l’élimination de l’amyloïde pourrait ralentir la progression de la maladie.

Entrez aducanumab, qui est un anticorps monoclonal cloné à partir de personnes âgées qui ont montré un déclin cognitif inhabituellement lent. Il agit en éliminant l’amyloïde. Une dose élevée du médicament dans un essai de stade avancé a éliminé 71% de l’accumulation d’amyloïde après 18 mois.

Pourtant, plus de deux douzaines de médicaments expérimentaux ciblant l’amyloïde n’ont pas montré d’avantages. Il y a deux ans, l’aducanumab semblait être un autre échec après qu’une « analyse de futilité » à mi-parcours de deux essais cliniques de phase 3 avec quelque 3 200 participants n’ait apparemment montré aucun avantage.

Biogen a interrompu les essais, pour découvrir des mois plus tard dans une analyse post-hoc que la résiliation était prématurée. Dans un essai, les patients recevant une dose élevée du médicament ont démontré des avantages significatifs. Ils ont montré 28% moins de perte de mémoire que le groupe placebo, et les avantages étaient plus importants pour les tâches quotidiennes comme la préparation des repas.

Les patients recevant la dose élevée dans l’autre essai n’ont pas montré de bénéfice significatif. Biogen croyait que c’était parce qu’ils avaient obtenu le médicament pendant moins de temps. Après avoir travaillé avec Biogen pour analyser les données, la FDA a décrit les résultats comme « exceptionnellement convaincants ». Un groupe consultatif extérieur n’était pas d’accord, mais aucun de ses membres ne traitait activement les patients atteints d’Alzheimer.

Le panel a fustigé Biogen pour avoir massé les données. Des groupes de gauche ont attaqué la FDA pour sa collaboration avec Biogen. Ils ont affirmé que la FDA abaisserait ses normes et compromettrait son objectivité si elle approuvait le médicament. Mais la collaboration entre les fabricants de médicaments et la FDA est la raison pour laquelle les Américains disposent de trois vaccins efficaces contre le Covid-19.

En ce qui concerne les plaintes concernant l’insuffisance des preuves, le Congrès a modifié la loi fédérale en 1997 pour permettre à la FDA d’approuver de nouveaux médicaments sur la base d’une seule étude afin d’accélérer les percées pour les maladies difficiles à traiter. La FDA a exercé son pouvoir discrétionnaire de manière appropriée et Biogen prévoit de mener des études supplémentaires après l’approbation du médicament.

Les critiques ont également fait valoir que les avantages de l’aducanumab sont modestes, mais le disent aux patients et à leurs soignants. Les progrès progressifs entraînent souvent le développement de médicaments. L’aducanumab n’aidera pas tous les patients, mais il pourrait retarder la progression de la maladie alors que la recherche se poursuit sur des traitements potentiellement plus efficaces. Plus de 70 sont en cours de développement clinique.

La véritable objection progressiste semble être plus coûteuse que l’efficacité. De nouveaux tests sanguins peuvent identifier la maladie des années avant les signes de déclin cognitif, de sorte que le bassin de patients potentiels pourrait bientôt s’élargir. Mais la maladie d’Alzheimer coûte aux États-Unis environ 277 milliards de dollars par an, et un traitement précoce sera crucial pour ralentir la progression.

L’approbation de la FDA offre aux fabricants de médicaments américains l’assurance dont ils ont grand besoin qu’ils ne céderont pas aux pressions politiques et ne laisseront pas les percées biotechnologiques se perdre.

Rapport éditorial du journal : le meilleur et le pire de la semaine par Kyle Peterson, Mary O’Grady, Mene Ukueberuwa et Dan Henninger. Image : Talking Sport/Photoshot/UPPA via ZUMA Press/AP Composite : Mark Kelly

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Paru dans l’édition imprimée du 8 juin 2021.

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