L’attaque d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer

La semaine dernière, le magasin de politique de santé Altarum a prévu qu’Aduhelm augmenterait les dépenses en médicaments sur ordonnance de plus de 8% d’ici le milieu de la décennie. Les sages d’Axios font le battage médiatique : « Le nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer de Biogen pourrait être le scénario cauchemardesque des experts en matière de dépenses en médicaments : un produit extrêmement coûteux auquel des millions de patients désespérés pourraient avoir droit, et il pourrait même ne pas fonctionner. Notez la révérence aux «experts».

Personne n’a dit qu’Aduhelm était un remède, mais c’est le premier traitement après des centaines d’échecs qui a montré des preuves dans les essais cliniques de l’élimination de la plaque amyloïde – une caractéristique de la maladie – et du ralentissement du déclin cognitif.

Les critiques ont raison de dire qu’il n’est pas clair que l’amyloïde cause la maladie d’Alzheimer. Mais la principale hypothèse de recherche est qu’une accumulation de plaque amyloïde nocive dans le cerveau déclenche une cascade de changements chimiques qui interfèrent avec la communication neuronale et provoquent une perte cérébrale. Les critiques notent également que quelque deux douzaines de médicaments visant à éliminer l’amyloïde n’ont pas réussi à affecter de manière significative l’évolution de la maladie.

Pourtant, de nombreux essais n’avaient pas correctement dépisté les patients pour s’assurer qu’ils avaient la maladie d’Alzheimer. Certains médicaments ont également été testés sur des patients à un stade avancé qui présentaient une perte cérébrale irréversible. Et certains n’ont pas réussi à éliminer l’amyloïde parce qu’ils n’ont pas ciblé les bonnes molécules dans le cerveau.

Biogen a appris de ces échecs, et la FDA a noté qu’Aduhelm était le premier médicament à montrer une « preuve de concept » dans un essai préliminaire selon lequel l’élimination de l’amyloïde pourrait ralentir le déclin. Cela a été soutenu par un essai de phase 3 dans lequel les patients recevant la dose la plus élevée ont montré 25 à 28 % moins de baisse de la mémoire et de la résolution de problèmes par rapport au groupe placebo après 78 semaines.

Les critiques soulignent le deuxième essai de phase 3 de Biogen dans lequel les patients ne semblaient pas en bénéficier. Mais les épreuves n’étaient pas identiques. Les patients de l’essai négatif ont reçu la dose la plus élevée pendant moins de temps. Les critiques d’Aduhelm ignorent ces complexités, mais le travail de la FDA est d’examiner la totalité des preuves.

La FDA a approuvé Aduhelm dans le cadre de son programme d’approbation accélérée, que le Congrès a officiellement autorisé en 2012 à donner aux patients un accès plus rapide à des médicaments qui traitent des affections graves et répondent à un besoin médical non satisfait. Au lieu de répondre à un critère d’évaluation principal comme l’allongement de la durée de vie, les médicaments doivent simplement répondre à un « critère de substitution » comme la réduction de la taille de la tumeur.

La FDA a approuvé Aduhelm car il réduisait considérablement l’amyloïde. De nombreux critiques d’Aduhelm dans la foule de la santé publique ont critiqué le programme d’approbation accélérée de la FDA pendant des années. Ils ne croient pas que les médicaments offrant des avantages supplémentaires devraient être approuvés.

« Si la pression des fabricants de médicaments et de leurs lobbyistes oblige les administrateurs de la FDA à continuer d’assouplir leurs normes, nous avons besoin d’une nouvelle organisation pour examiner les approbations de médicaments et procéder à des évaluations factuelles de leur impact clinique, comme le font d’autres pays », deux directeurs de Harvard Medical Programme scolaire sur la réglementation a écrit dans le New York Times la semaine dernière.

Mais la FDA a pris en compte l’impact clinique d’Aduhelm. Ce qu’il n’a pas pris en compte, c’est l’impact financier, comme le font de nombreux autres pays. Pourtant, une étude de 2017 du Partenariat pour la recherche analytique en santé a révélé que les prévisions de pré-lancement des ventes de nouveaux médicaments étaient en moyenne gonflées de 5,5 fois.

L’une des raisons est que la concurrence des nouvelles thérapies fait souvent baisser les coûts. Une guerre des prix des médicaments la dernière décennie entre Gilead et AbbVie a fait chuter de près de 80 % les prix nets du traitement contre l’hépatite C. La concurrence peut également se produire avec les traitements de la maladie d’Alzheimer, car plusieurs thérapies qui se sont révélées prometteuses dans les essais cliniques visent à obtenir une approbation dans les prochaines années. Si Aduhelm ne s’avère pas efficace, les médecins ne le prescriront pas.

Les chercheurs en apprendront également davantage sur la maladie à partir de la façon dont les patients réagissent à Aduhelm. La maladie d’Alzheimer et d’autres types de démence devraient coûter 355 milliards de dollars au pays cette année. Si Aduhelm retarde la progression de la maladie pour certains patients, même d’un an ou deux, cela permettra d’économiser des dizaines de milliards de dollars en Medicaid, en soins à domicile et autres coûts de santé.

L’hostilité envers Aduhelm illustre le paternalisme sanitaire des progressistes américains. Ils pensent que nous dépensons trop d’argent pour les personnes âgées. Ils veulent mettre le gouvernement en charge de payer tous les soins de santé, puis mettre des «experts» en charge de déterminer quels traitements les patients peuvent recevoir afin que les personnes âgées puissent entrer en douceur dans la nuit.