- Les approbations de médicaments en 2021 se sont poursuivies à un rythme conforme aux années précédentes, mais un important arriéré d’inspections ralentit certaines approbations.
- Les investissements dans les thérapies cellulaires et géniques augmentent rapidement et promettent une croissance substantielle des revenus dans les années à venir.
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Approbations de la FDA 2021 et perspectives d’avenir
Les approbations de nouveaux médicaments pour les médicaments conventionnels et les produits biologiques ont légèrement diminué en 2021, mais dans la fourchette des dernières années, poursuivant la tendance de plus de 50 chaque année.
Le mélange continue de se déplacer lentement vers les produits biologiques, avec 37 % des nouveaux médicaments approuvés dans le cadre des demandes de licence de produits biologiques (BLA), contre 34 % en 2020. L’année dernière, la tendance des médicaments orphelins à constituer un pourcentage important des approbations s’est également poursuivie, à 49 %. , en légère baisse par rapport à 53 % en 2020. De tous les médicaments approuvés en 2021, 28 % étaient des médicaments oncologiques, 13 % étaient des immunomodulateurs et près de 12 % étaient des anti-infectieux (principalement des antiviraux et des vaccins).
Qu’est-ce qui fait qu’un médicament est « orphelin » en vertu de la loi sur les médicaments orphelins ?
Il est important de comprendre d’abord ce que l’on entend par un maladie rare– qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Bien que chaque maladie rare soit rare, il existe plus de 7 000 maladies de ce type et plus de 30 millions d’Américains en sont affectés.
Un médicament orphelin cible une maladie rare pour laquelle aucun traitement efficace n’est disponible. La loi sur les médicaments orphelins est conçue pour inciter les entreprises à développer des traitements pour les maladies rares en offrant des crédits d’impôt, des exonérations de frais et l’exclusivité des médicaments approuvés.
La source: Food and Drug Administration des États-Unis, maladies rares
Dans la perspective des approbations en 2022, la FDA travaille actuellement sur un important arriéré de demandes. Selon un rapport de la FDA, au 30 septembre 2021 (les données les plus récentes disponibles), 52 demandes de nouveaux médicaments (NDA) – mais aucune BLA – ont été retardées en attendant les inspections de la FDA. Bien que la FDA ait donné la priorité à ces inspections, compte tenu de l’état actuel de la pandémie dans le monde, on ne sait pas à quelle vitesse cet arriéré sera résolu.
En plus de cet arriéré, la FDA doit gérer un nombre important d’examens du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) en 2022. Sur la base des données d’Evaluate Pharma, actuellement 43 demandes NDA et BLA ont une date PDUFA fixée cette année. Bien que les près de 100 médicaments dont les demandes sont en attente auprès de la FDA ne soient pas tous approuvés, cela indique que nous devrions nous attendre à ce que le volume des approbations de médicaments en 2022 soit similaire au volume de ces dernières années.
Les investissements dans les thérapies cellulaires et géniques dépassent les autorisations
Les thérapies cellulaires et géniques font souvent l’actualité parce qu’elles promettent de guérir ou de traiter des maladies que l’on croyait autrefois incurables, les médicaments approuvés sont souvent coûteux et les entreprises qui les développent recueillent souvent des investissements substantiels. En janvier 2022, seules 14 thérapies cellulaires ou géniques uniques étaient approuvées par la FDA, ainsi que huit traitements à base de sang de cordon humain. Au total, ces traitements ne représentent que 6 % des 340 produits biologiques totaux approuvés par la FDA.
Malgré le petit nombre de médicaments approuvés, les sociétés de thérapie cellulaire et génique attirent une quantité et une proportion croissantes d’investissements privés. Bien que tous les investissements privés dans les sciences de la vie aient considérablement augmenté au cours des 10 dernières années, leur croissance rapide dans les entreprises de thérapie cellulaire et génique est remarquable. Dans l’ensemble, les investissements en capital-investissement et en capital-risque ont connu un taux de croissance moyen composé de 18 % de 2010 à 2021 pour les sciences de la vie. Pour la thérapie génique, le taux de croissance moyen sur cette période était de 59 %, et pour la thérapie cellulaire, il était de 63 %. De 2020 à 2021 seulement, les investissements sont passés de 362 millions de dollars à près de 68 milliards de dollars.
Compte tenu du peu de thérapies cellulaires et géniques actuellement sur le marché, il est naturel de se demander ce qui motive cette augmentation rapide des investissements. En examinant les prévisions de ventes mondiales d’Evaluate Pharma pour tous les médicaments jusqu’en 2026 (à la fois les médicaments approuvés et les médicaments actuellement en préparation), la réponse devient plus claire.
Les ventes de médicaments conventionnels (non biologiques) devraient passer de 465 milliards de dollars en 2021 à 620 milliards de dollars en 2026, soit un taux de croissance moyen composé de 6 %. Les produits biologiques, à l’exclusion des thérapies cellulaires et géniques, devraient croître à un taux composé de 5 %, passant de 415 milliards de dollars à 541 milliards de dollars au cours de la même période. Les thérapies cellulaires et géniques, en revanche, devraient passer de 4 milliards de dollars aujourd’hui à 45 milliards de dollars au cours de cette période, soit un taux de croissance moyen composé de 63 %.
De plus, étant donné que les thérapies cellulaires et géniques sont souvent considérées comme importantes dans le développement futur de médicaments, ces sociétés deviendront des cibles d’acquisition intéressantes à mesure qu’elles feront progresser leurs thérapies. Par exemple, en 2019, Roche a acquis Spark Therapeutics pour 4,8 milliards de dollars. Il s’agissait d’une prime de 122 % par rapport au cours de l’action au moment de l’annonce et était motivée par le fait que Spark possède l’une des deux seules thérapies géniques approuvées actuellement sur le marché.
Bien que la croissance en dollars des médicaments conventionnels et des produits biologiques qui excluent les thérapies cellulaires et géniques soit beaucoup plus élevée que celle des thérapies cellulaires et géniques, cette prévision de croissance rapide indique que ces dernières technologies sont sur le point de prendre leur envol, apportant de nouveaux traitements sur le marché et offrant des rendements substantiels à leurs investisseurs.
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