Cette semaine, nous mettons en lumière les blocages cliniques sur les thérapies cellulaires et géniques, les essais cliniques et l’expérience des patients, l’intelligence artificielle et l’identification des fractures osseuses, et plus encore. Chaque semaine, nous mettons en évidence cinq choses que vous devez savoir sur l’industrie des sciences de la vie. Voici le dernier.
La Food and Drug Administration peut placer un essai en attente clinique pour un certain nombre de raisons, y compris des problèmes de sécurité, des brochures d’investigateur incorrectes ou d’autres lacunes dans la demande de nouveau médicament expérimental. Habituellement, ces suspensions sont à court terme et sont résolues afin que l’essai puisse se poursuivre une fois les préoccupations de la FDA résolues. Une augmentation récente du nombre d’attentes indique une nouvelle tendance : les thérapies cellulaires et géniques représentent un pourcentage plus élevé d’attentes cliniques que le pourcentage de l’ensemble des essais.
Au-delà de la sécurité et de l’efficacité, il y a des décisions presque infinies qui entrent dans la conception d’un essai clinique. La FDA envisage de nouvelles directives qui formaliseront un autre ensemble de considérations axées sur l’analyse risques-avantages et la compréhension de l’expérience du patient avec sa maladie et avec le traitement proposé. Ce cadre aidera la FDA à mieux évaluer le candidat dans le contexte de l’état, des autres options de traitement et de la manière dont les risques associés au traitement seront gérés.
La FDA a approuvé cette semaine un logiciel de la société française Gleamer qui peut identifier automatiquement les fractures aux rayons X. Le système réduit de 30 % le volume de fractures non détectées dans les radiographies, ce qui promet de meilleurs résultats pour les patients et une réduction des erreurs de diagnostic pour l’une des raisons les plus courantes pour lesquelles les gens se rendent aux urgences.
La Federal Trade Commission n’a récemment pas réussi à faire avancer un examen des pratiques des gestionnaires de prestations pharmaceutiques (PBM), mais devrait soit ajuster la proposition pour obtenir un soutien supplémentaire, soit organiser un nouveau vote une fois qu’un cinquième membre de la commission aura été approuvé par le Sénat. Les PBM ont souvent été la cible de plaintes de l’industrie pharmaceutique, mais maintenant les pharmacies indépendantes se joignent au chœur et demandent du changement.
Alors que les entreprises entreprennent des essais avec de nouvelles thérapies géniques prometteuses, une préoccupation persistante est de savoir si les effets de ces traitements seront durables. Pour l’un des essais de phase 1 d’Intellia, les données ont montré que les effets du traitement ont duré jusqu’à 12 mois. Ce candidat spécifique est encore en phase d’essais et il y a probablement un long chemin à parcourir avant que les patients puissent en bénéficier, mais étant donné le coût et la complexité des thérapies géniques, cela pourrait être une nouvelle prometteuse.
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